世界首例神经疾病基因敲入猪
时间：2018-04-09 来源：中国农科新闻网 作者：未知
亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等均是因为蛋白质的错误折叠而导致神经细胞死亡，是当今社会严重威胁人类健康的神经退行性疾病。常见的动物模型小鼠并不能表现出像病人脑中一样的典型神经细胞死亡的重要病理特征。因此，许多有治疗效果的药物在小鼠模型中有效，在临床上对病人却无效。为了探索与人类更相似的大动物能否更好地模拟神经退行性疾病，研究人员为建立更准确模拟神经退行性疾病的动物模型，他们通力合作，利用基因编辑（CRISPR/Cas9）技术，精准地将人突变的亨廷顿基因，即人外显子1中包含150 CAG重复序列精确地插入猪的HTT内源性基因中，利用成纤维细胞筛选出阳性克隆细胞，并通过体细胞核移植技术，成功培育出亨廷顿舞蹈病的基因敲入猪模型，在国际上首次建立了与神经退行性病人突变基因相似的大动物模型。
